小核酸药物的ASO技术和RNAi技术最早于二十世纪70年代和90年代出现，由于过去小核酸技术领域的技术瓶颈长期难以突破，一直没有得到快速发展。直到mRNA新冠疫苗在全球范围内的成功研发，使得RNA疗法逐级走进大众的视野，广为熟知。实际上，mRNA为RNA药物矩阵中的一个细分子类。

随着Alnylam的总市值突破200亿美元，小核酸药物的第一波商业化获得了巨大的成功。2021年全年营收6.62亿美元，核心产品ONPATTRO独占4.75亿美元，Alnylam被二级市场追捧，预示着小核酸终于迎来了属于自己的时代。

2019年全球小核酸药物市场规模为13.29亿美元，随着小核酸药物技术的逐渐成熟，应用领域将不断拓宽，市场规模将不断增长，预计2024年全球小核酸药物市场规模将达到35.73亿美元。

在小核酸制药领域，不仅出现了像瑞博生物这样的头部企业，也有众多科研学者投入其中。尽管如此，我国小核酸药物离全球领先还有一段差距，于是有更多的问题留给了国内产业：小核酸生产的工艺和CMC挑战？现有递送系统还有哪些改进空间？小核酸还有哪些适应症和使用领域？科研产业发展如何强强联推动产业化发展？

6月10日下午14:00-16:40

“易贸医疗在线平台”直播间等你！

高山

瑞博生物·高级副总经理和CSO

高山博士担任苏州瑞博生物技术有限公司高级副总经理和CSO。高山博士毕业于丹麦哥本哈根大学，兼任J Oral Pathol Med副主编和3种国际杂志编委，2013年加入瑞博前曾任职于国际知名实验室并有10年核酸技术研究以及10年临床经验。高山博士负责对瑞博产品项目立项，非临床和临床试验各阶段的关键研究策略、方案设计以及研究结果把控，确保研发产品在各阶段临床开发价值的最大化。曾获江苏省“双创”创新型领军人才称号、中华医学奖三等奖。

演讲主题：

抗乙肝小核酸药物的临床转化

小核酸药物研发背景

GalNAc-siRNA药物研发平台

抗乙肝小核酸药物非临床和临床进展

黄林峰

生物学副教授 · 全球健康研究中心研究员

黄林峰博士现任昆山杜克大学生物学副教授、全球健康研究中心研究员、昆山双创领军人才。黄博士2003年本科毕业于中国农业大学生物学院，2004年至2008年在英国约翰英纳斯研究中心攻读博士学位并师从siRNA发现人、英国著名遗传学家David Baulcombe爵士，2009年至2014年在美国哈佛医学院从事博士后研究，2014年至2019年任香港城市大学生物医学系助理教授、副教授。黄博士长期从事RNAi生物技术研究，在《自然-生物技术》等重要学术期刊发表过诸多成果，曾主持国家自然科学基金，以及香港、深圳和昆山政府的多项科研基金，曾获得国家优秀自费留学生奖学金（2008）和哈佛华人生命科学年度杰出研究奖（2014）。黄博士也是香港科学园生物孵化器的初创企业小默生物的创办人。

演讲主题：

从科学角度看小核酸的应用前景和待解决的问题

siRNA在基因治疗上的广泛应用前景

RNAi的分子机制和载体的递送原理

小核酸药物研发瓶颈和潜在问题

刘根水

研发总监·江苏汉邦

刘根水，硕士，高级工程师，江苏汉邦科技有限公司研发总监，从事色谱分离仪器设备研发10多年，参与国家重大科学仪器设备开发专项项目、国家火炬计划项目、江苏省成果转化项目等省部级科技项目10多项，先后入选了江苏省“333高层次人才”培养工程、江苏省“六大人才高峰”高层次人才、淮安市“533英才工程”等人才项目；荣获江苏省科学技术进步奖、中国机械工业科学技术进步、江苏省机械工业科技进步奖、全国商业科技进步奖等多项省部级奖项；申请专利40多项，其中PCT专利1项，授权专利20多项，软件著作权10多项。

演讲主题：

小核酸药物的合成与纯化一站式解决方案

小核酸药物研究进展

小核酸药物生产工艺流程及关注要点

小核酸药物从小试到工业生产解决方案

王萌

执行董事 ·三正健康投资

王萌先生于三正健康投资担任执行董事，负责创新药领域的投资，在医药行业具有十余年投资、产业界、战略咨询及研究经历。

在加入三正健康投资前，王萌先生于德国Merck担任 BD总监，负责中国地区外部合作及交易；亦于 Pfizer担任高级BD经理。在此之前，王萌先生任职于斯道资本（前富达亚洲风险投资），从事创新药及医疗器械领域的投资。职业生涯早期，王萌先生在IMS Consulting担任咨询顾问，为跨国企业及本土药企提供战略、管理咨询服务。

王萌先生毕业于北京大学，师从张礼和院士、杨振军教授从事核酸化学研究工作，具有化学生物学硕士、药学学士学位

圆桌讨论主题：

小核酸药物的合成与纯化一站式解决方案

李德毓

总经理 ·昆山市工业技术研究院小核酸生物技术研究所

1980年出生，中国国籍，博士学位学历；2002年7月毕业于山东大学，获学士学位；2004年9月毕业于英国纽卡斯尔大学医学院，获硕士学位；2008年12月毕业于英国纽卡斯尔大学医学院，获博士学位；2009年7月至2015年12月任昆山小核酸生物技术研究所有限责任公司实验室副主任职位；2015年12月至2021年04月任昆山小核酸生物技术研究所有限责任公司副总经理职位；2021年04月至今任昆山小核酸生物技术研究所有限责任公司总经理职位。

黄渊余

教授 ·北京理工大学

北京理工大学教授，博士生导师，国家级青年人才、北京市科技新星。研究兴趣主要围绕核酸技术与药物/疫苗展开。以通讯/第一作者在Sci Adv、Signal Transduct Target Ther等发表论文50余篇；共发表论文80余篇，撰写10余部专著章节，申请14件专利，含PCT专利3件。作为课题负责人或主持人先后承担国家重点研发计划、国家自然科学基金等项目10余项，获得中美纳米医学与纳米生物技术学会“未来之星”奖等荣誉。是中国生物物理学会纳米生物学分会秘书长，另多个学会理事或委员；是Exploration创刊副主编（Wiley出版）、另多个期刊编委。

赵海

欧利生物·董事长

上海交通大学制药工程硕士，2007年开始从事核酸工艺开发与生产，主导搭建了中国首个小核酸药物生产技术平台，并完成GMP体系建设。在三家公司分别任职过生产经理、技术总监、副总经理和总经理等职务。有多年的小核酸药物工艺开发和生产、团队建设与项目管理经验。

2021年8月成立苏州欧利生物医药有限公司，坐落于苏州昆山小核酸产业基地及生物医药产业园。专注核酸药物CDMO服务，构建了完整的核酸药物生产线，具备核酸产品定制生产、分析方法的开发与验证以及CMC药学研究能力。主要从事基于寡核苷酸技术（siRNA, saRNA, ASO, Aptamer, DNA/RNA探针等）的产品开发和对外技术服务。满足客户从临床前到商业化各个阶段不同的工艺研发需求，以缩短项目研发周期，助力核酸药物从发现到商业化生产和上市的进程。

关于欧利生物

欧利生物坐落于昆山小核酸及生物医药产业园，依托昆山在小核酸领域的超前布局，抢抓国家战略交汇叠加、长三角一体化的先导机遇，产业端客户辐射全国。公司以合规、优质、可靠、高效的服务品质，为客户提供从核酸药物发现、实验室研发、工艺和分析开发、CMC服务、原料药生产及药品注册等“一站式”服务，满足客户从临床前到商业化各个阶段不同的工艺研发需求，助力缩短项目研发周期，为核酸药物从发现到商业化生产、上市进程注入强劲动能。

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