反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO), 是一种单链寡核苷酸分子,单链,通常包含15-25个核苷酸。其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合,抑制靶基因的表达。
磷酸骨架修饰:反义寡核苷酸磷酸基团中的氧原子被硫原子取代,形成硫代磷酸酯(PS)骨架。
糖环2‘位修饰:最常用的ASO修饰类型是2'-O-甲基(2'-O-Me)和2'-O-甲氧基乙基(2'-MOE)。
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