小核酸药物的ASO技术和RNAi技术最早于二十世纪70年代和90年代出现，由于过去小核酸技术领域的技术瓶颈长期难以突破，一直没有得到快速发展。直到mRNA新冠疫苗在全球范围内的成功研发，使得RNA疗法逐级走进大众的视野，广为熟知。实际上，mRNA为RNA药物矩阵中的一个细分子类。

随着Alnylam的总市值突破200亿美元，小核酸药物的第一波商业化获得了巨大的成功。2021年全年营收6.62亿美元，核心产品ONPATTRO独占4.75亿美元，Alnylam被二级市场追捧，预示着小核酸终于迎来了属于自己的时代。

2019年全球小核酸药物市场规模为13.29亿美元，随着小核酸药物技术的逐渐成熟，应用领域将不断拓宽，市场规模将不断增长，预计2024年全球小核酸药物市场规模将达到35.73亿美元。

在小核酸制药领域，不仅出现了像瑞博生物这样的头部企业，也有众多科研学者投入其中。尽管如此，我国小核酸药物离全球领先还有一段差距，于是有更多的问题留给了国内产业：小核酸生产的工艺和CMC挑战？现有递送系统还有哪些改进空间？小核酸还有哪些适应症和使用领域？科研产业发展如何强强联推动产业化发展？

6月10日下午14:00-16:40

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